利用基因编辑技术进行快速高效的抗病毒药物开发

rojjer

　在科学家们加速研究治疗诸如寨卡病毒新型疗法的同时，近日，来自美国加州纳米技术研究院(California NanoSystems Institute)等机构的研究人员通过研究基于基因编辑技术开发出了一种高准确率及高效的DNA筛选系统;为了开发出抵御病毒感染的新型药物，研究者们就需要知晓病毒感染健康细胞的机制，而这些潜在的机制或许就是开发新型药物的靶点。
　　为了确定病毒感染的机制或靶点，科学家们就需要对宿主细胞中的DNA进行筛查来发现特殊的遗传突变，而通常研究者们是利用移除或敲除对病毒感染或复制非常关键的基因来实现的。近日研究人员Robert Damoiseaux就同桑地亚国家实验室的研究者们联合，基于CRISPR技术开发出了一种特殊的文库筛查法，相比传统方法而言，这种新型的方法就可以进行更加有效且高精密的研究，来帮助科学家们寻找引发疾病的关键靶点基因。

　　首先研究者们从组成CRISPR的混合物开始研究，即多个DNA片段文库，他们利用高通量的自动设备将混合物进行分离成为单一组分，随后再对单一组分进行筛查，这样一来研究者们就可以在短时间内确定人类机体中寨卡病毒的易感基因，随后就可以设计出新型高效的抗病毒疗法来帮助机体抵御病毒的感染。
　　在桑地亚国家实验室研究人员的帮助下，研究者Damoiseaux的研究小组目前开始开发一种基于CRISPR的微阵列文库，而该文库将可以降低抗病毒疗法开发的成本并且加速抗病毒药物的开发过程。Damoiseaux说道，当你利用CRISPR从混合液中鉴别出了一组负责病毒复制的基因，你就必须进行一系列实验来证实每一个独立基因的功能，而在这种新开发的微阵列文库中，研究人员就好比玩游戏一样轻松，因为这种筛选系统可以直接鉴别出单一的基因，相比传统方法而言其就可以帮助研究者捕捉到更加微妙的效应。
　　目前微阵列CRISPR文库可以应用到很多研究领域中去，比如进行癌症疗法的研究中等，通过对人类健康进行更好的理解，CRISPR技术就可以给科学家们带来更多意想不到的发现，同时对开发治疗多种遗传性疾病的新型疗法也将带来一定帮助和希望。
　　基因有两个特点，一是能忠实地复制自己，以保持生物的基本特征;二是在繁衍后代上，基因能够“突变”和变异，当受精卵或母体受到环境或遗传的影响，后代的基因组会发生有害缺陷或突变。绝大多数产生疾病，在特定的环境下有的会发生遗传。也称遗传病。在正常的条件下，生命会在遗传的基础上发生变异，这些变异是正常的变异。
　　含特定遗传信息的核苷酸序列，是遗传物质的最小功能单位。除某些病毒的基因由核糖核酸(RNA)构成以外，多数生物的基因由脱氧核糖核酸(DNA)构成，并在染色体上作线状排列。基因的复制与表达词通常指染色体基因。在真核生物中，由于染色体在细胞核内，所以又称为核基因。位于线粒体和叶绿体等细胞器中的基因则称为染色体外基因、核外基因或细胞质基因，也可以分别称为线粒体基因、质粒和叶绿体基因。
　　在通常的二倍体的细胞或个体中，能维持配子或配子体正常功能的最低数目的一套染色体称为染色体组或基因组，一个基因组中包含一整套基因。相应的全部细胞质基因构成一个细胞质基因组，其中包括线粒体基因组和叶绿体基因组等。原核生物的基因组是一个单纯的DNA或RNA分子，因此又称为基因带，通常也称为它的染色体。
　　基因在染色体上的位置称为座位，每个基因都有自己特定的座位。在同源染色体上占据相同座位的不同形态的基因都称为等位基因。在自然群体中往往有一种占多数的(因此常被视为正常的)等位基因，称为野生型基因;同一座位上的其他等位基因一般都直接或间接地由野生型基因通过突变产生，相对于野生型基因，称它们为突变型基因。
　　在二倍体的细胞或个体内有两个同源染色体，所以每一个座位上有两个等位基因。如果这两个等位基因是相同的，那么就这个基因座位来讲，这种细胞或个体称为纯合体;如果这两个等位基因是不同的，就称为杂合体。
　　在杂合体中，两个不同的等位基因往往只表现一个基因的性状，这个基因称为显性基因，另一个基因则称为隐性基因。
　　在二倍体的生物群体中等位基因往往不止两个，两个以上的等位基因称为复等位基因。不过有一部分早期认为是属于复等位基因的基因，实际上并不是真正的等位，而是在功能上密切相关、在位置上又邻接的几个基因，所以把它们另称为拟等位基因。某些表型效应差异极少的复等位基因的存在很容易被忽视，通过特殊的遗传学分析可以分辨出存在于野生群体中的几个等位基因。
　　这种从性状上难以区分的复等位基因称为同等位基因。许多编码同工酶的基因也是同等位基因。
　　属于同一染色体的基因构成一个连锁群(见连锁和交换)。基因在染色体上的位置一般并不反映它们在生理功能上的性质和关系，但它们的位置和排列也不完全是随机的。在细菌中编码同一生物合成途径中有关酶的一系列基因常排列在一起，构成一个操纵子(见基因调控);在人、果蝇和小鼠等不同的生物中，也常发现在作用上有关的几个基因排列在一起，构成一个基因复合体或基因簇或者称为一个拟等位基因系列或复合基因。（生物谷）